細胞治療/CAR-T行業：細胞治療 七載歸來方始坼

    CAR-T為目前細胞治療行業的重要分支:作為新興的腫瘤治療技術,近年來得到了產業與投資界的高度關注。綜合技術對應的患者規模、技術發展階段等因素,CAR-T在整個行業的體量及進展均名列前茅,因此得到了更高的關注度;

    CAR-T結構的主要組成部分包括:抗原結合域(Antigen-binding site)、鉸鏈區域(Linker)、跨膜結構域(Transmembrane domain)、細胞內信號傳導域(Signaltransduction domain),其中抗原結合域(決定靶點)和細胞內信號傳導域(決定下游刺激程度和殺傷效果)為相對對于整體治療效果的影響較大;

    安全性問題近年來逐步得到控制:包括CRS、神經毒性、清淋引起的相關毒性、脫靶毒性、非腫瘤靶向毒性、On-Target On-Tumor毒性、過敏反應、插入突變等;

    目前,FDA已批準5款CAR-T治療產品上市:其中4個靶向CD19靶點,1個靶向BCMA,均用于治療血液瘤。從有效性來看,ORR(50-87%)和CR(28-63%)都達到了較高的水平,即使在后線的患者中療效依然十分顯著;從價格的角度來看,目前5款CAR-T治療產品的定價差距不大(~37萬美金-~48萬美金),但昂貴的價格降低了可觸及的人群;

    國內細胞治療相關企業:復興凱特、藥明巨諾、傳奇生物、永泰生物、科濟生物、馴鹿醫療、博生吉安科、優卡迪生物、普瑞金、亙喜生物等。從競爭情況看,雖然靶點和適應癥較為集中,主要是CD19和BCMA,且主要針對血液瘤,但技術路徑差別較大,從產品的設計角度存在差異化;

    CAR-T未來的主要發展方向:安全性、有效性、前線/標準療法、聯合給藥、實體瘤拓展、多樣細胞治療技術路徑、商業化推廣等方面;其中,從中短期國內CAR-T競爭格局來看,價格和市場推廣將會成為重要的影響因素。

    風險提示:臨床試驗失敗風險、政策變動風險、競爭格局過于激烈等。