摘要：鑒于視神經脊髓炎（NMOSD）這一疾病在其自然進程中可能于5至10年內導致患者遭受嚴重的功能損害，且每一次臨床發作都潛藏著不可逆轉的傷害風險，患者群體對于有效治療方案的渴求尤為迫切，直接推動了相關藥物的高使用率。當前，國內NMOSD治療領域面臨的一個顯著挑戰是，市場上僅有薩特利珠單抗注射液與伊奈利珠單抗注射液兩款進口藥物獲得適應癥批準，而尚未有本土自主研發的同類產品問世。在此背景下，恒瑞醫藥研發的Edralbrutinib片若能順利上市，無疑將是中國視神經脊髓炎治療領域的一項重大突破，預計能有效減輕患者的疾病痛苦，同時憑借其可能帶來的成本效益優勢，進一步降低患者的經濟壓力。

一、定義及分類

視神經脊髓炎譜系疾病是一組中樞神經系統的炎性脫髓鞘疾病，主要累及視神經和脊髓。其發病機制主要與水通道蛋白4（AQP4）抗體相關。NMOSD的臨床表現包括嚴重的視神經炎和縱向延伸的長節段橫貫性脊髓炎，具有高復發率和高致殘性。而視神經脊髓炎藥物主要是用于抑制免疫系統的異常反應，減輕炎癥反應，從而保護視神經和脊髓免受自身免疫攻擊的藥物。視神經脊髓炎藥物基于治療階段分類可以分為急性期治療藥物和序貫治療藥物。

二、行業政策

中國政府高度重視視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）的診療工作，近年來在政策上給予支持和引導。2018年5月，NMOSD被納入國家首批121種罕見病目錄。這標志著國家對NMOSD這一罕見病種的關注和重視，為患者提供了政策層面的支持。2024年4月，工業和信息化部、科學技術部、北京市人民政府印發《中關村世界領先科技園區建設方案（2024—2027年）》，提出深化智慧醫院建設。布局建設AI創新藥物研發平臺，支撐開展蛋白質藥物設計、藥物靶點設計，加速創新藥物研發。支持建設中關村醫研企協同創新基地，建立研發、臨床、審批、產業化緊密銜接機制。這對于提高NMOSD藥物研發效率和加快新藥上市進程具有積極影響。

三、發展歷程

視神經脊髓炎藥物行業發展主要經歷了三個階段。1844年至1999年的萌芽階段，醫學界開始注意到視神經脊髓炎這一獨特的疾病，并嘗試將其與多發性硬化等其他疾病進行區分和分類。這一時期，意大利醫生Pescetto首次描述了視神經炎伴髓炎的臨床表現，而Devic報告了具有相似表現的病例。

2000年至2009年的啟動階段，醫學界取得了重要的突破，發現了視神經脊髓炎的特異性標志物AQP4抗體，并修訂了診斷標準，進一步明確了疾病的定義和分類。藥物逐步應用于疾病治療，例如2004年Lennon等于視神經脊髓炎患者血液標本中檢測到NMO-IgG。

2010年至今的高速發展階段，NMOSD被正式認定為罕見病，為患者的診斷和治療提供了更多的支持和關注。同時，獲批治療的藥物種類及數量快速增長，行業進入快速發展階段。2018年，國家衛生健康委員會等5部門聯合制定《第一批罕見病目錄》，將NMOSD納入目錄。

四、行業壁壘

1、技術與研發壁壘

中國視神經脊髓炎藥物行業面臨的技術與研發壁壘較高，主要體現在藥物研發的復雜性和長期性。視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）作為一種自身免疫介導的中樞神經系統炎性脫髓鞘疾病，其病理機制復雜，需要深入研究才能明確藥物作用的靶點。藥物從實驗室研究到最終上市，需要經歷藥物發現、臨床前研究、臨床試驗、藥品審批等多個階段，這一過程往往耗時長達十年以上，并且需要投入巨額資金。此外，藥物研發還涉及到多學科交叉，如分子生物學、免疫學、神經學等，對研發團隊的技術能力和經驗要求極高。因此，技術壁壘成為新進入者必須面對的挑戰。

2、資金壁壘

視神經脊髓炎藥物行業是典型的資金密集型行業。藥物研發不僅周期長，而且成本高昂。從藥物的早期發現、臨床前研究到各期臨床試驗，每一步都需要大量的資金支持。此外，為了確保藥物的質量和安全性，企業還需投入資金進行生產線建設、購買高端設備以及進行市場推廣等。這些都需要企業具備強大的資金實力。對于中小企業而言，資金的籌集和風險管理尤為重要，也是進入該行業的重要障礙之一。同時，由于NMOSD是罕見病，患者群體相對較小，這也給藥物的經濟回報帶來了不確定性，增加了投資風險。

3、政策與法規壁壘

中國視神經脊髓炎藥物行業受到嚴格的政策和法規監管。國家藥品監督管理局（NMPA）對藥品的生產、審批、上市等環節都有明確的規定和要求。企業必須符合GMP（良好生產規范）標準，確保藥品的安全性、有效性和質量可控。此外，新藥的審批流程復雜，需要提交大量的研究數據和材料，審批周期較長。政策的變動也可能對藥物研發和市場準入產生影響。例如，近年來中國政府加大了對罕見病藥物的支持力度，但同時也加強了對藥品質量和療效的監管。因此，企業在研發和生產過程中必須時刻關注政策動向，確保合規，這對企業的法規適應能力和政策解讀能力提出了較高要求。

五、產業鏈

1、行業產業鏈分析

視神經脊髓炎藥物行業產業鏈上游主要為原料藥、中間體、干擾素等原材料。產業鏈中游為制藥企業，負責將上游提供的原料藥和關鍵生產材料加工成最終的視神經脊髓炎藥物產品。產業鏈下游為醫療機構、藥物經銷商、視神經脊髓炎患者等。

視神經脊髓炎行業產業鏈

原料藥

普洛藥業股份有限公司

珠海聯邦制藥股份有限公司

石藥控股集團有限公司

中國醫藥集團有限公司

中間體

普洛藥業股份有限公司

珠海聯邦制藥股份有限公司

石藥控股集團有限公司

山東新華制藥股份有限公司

干擾素

北京三元基因藥業股份有限公司

安徽安科生物工程(集團)股份有限公司

廈門特寶生物工程股份有限公司

科興生物制藥股份有限公司

上游

上海羅氏制藥有限公司

阿斯利康制藥有限公司

江蘇恒瑞醫藥股份有限公司

上海復宏漢霖生物技術股份有限公司

中游

醫療機構

藥物經銷商

視神經脊髓炎患者

下游

2、行業領先企業分析

（1）江蘇恒瑞醫藥股份有限公司

江蘇恒瑞醫藥股份有限公司是集科研、生產和銷售為一體的大型醫藥上市企業，恒瑞醫藥在醫藥領域具有深厚的底蘊和廣泛的影響力，其產品線覆蓋腫瘤、血液、鎮痛、麻醉及降糖等多個治療領域。在視神經脊髓炎（NMO）藥物領域，恒瑞醫藥子公司瑞石生物的創新藥Edralbrutinib片，是一種高效、新型、不可逆的二代口服布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。該藥物可選擇性抑制B細胞的活化、增殖和存活，并可以作用于巨噬細胞等其他免疫細胞，進而影響B細胞和其他免疫細胞介導的自身免疫炎性過程，這是視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）的關鍵病理過程。2020年8月，Edralbrutinib片獲批開展治療視神經脊髓炎譜系疾病的臨床試驗。2023年5月，該藥物用于治療NMOSD適應癥獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定，這將有助于加快推進臨床試驗及上市注冊的進度，并享受美國的政策支持。2024年一季度，恒瑞醫藥營業收入為59.98億元，同比增長9.20%；歸母凈利潤為13.69億元，同比增長10.48%。

（2）上海復宏漢霖生物技術股份有限公司

上海復宏漢霖生物技術股份有限公司致力于為全球患者提供可負擔的高品質生物藥，產品覆蓋腫瘤、自身免疫疾病、眼科疾病等多個領域。經過十多年的發展，復宏漢霖已建成集藥品研發、生產與營銷一體化的國際化生物制藥平臺，其高效及創新的自主核心能力貫穿整個生物醫藥產業價值鏈。在視神經脊髓炎（NMO）藥物領域，復宏漢霖的利妥昔單抗注射液（商品名：漢利康®）雖然并非直接針對NMO的專用藥物，但其在自身免疫疾病領域的廣泛應用和顯著療效，為NMO等自身免疫性疾病的治療提供了重要的支持。2023年復宏漢霖收入為53.95億元，同比增長67.82%；毛利為39.19億元，同比增長65.34%。

六、行業現狀

鑒于視神經脊髓炎（NMOSD）這一疾病在其自然進程中可能于5至10年內導致患者遭受嚴重的功能損害，且每一次臨床發作都潛藏著不可逆轉的傷害風險，患者群體對于有效治療方案的渴求尤為迫切，直接推動了相關藥物的高使用率。2023年中國視神經脊髓炎藥物行業市場規模達9.17億元，同比增長8.14%。當前，國內NMOSD治療領域面臨的一個顯著挑戰是，市場上僅有薩特利珠單抗注射液與伊奈利珠單抗注射液兩款進口藥物獲得適應癥批準，而尚未有本土自主研發的同類產品問世。這一現狀不僅限制了患者的治療選擇，也可能在一定程度上加重了患者的經濟負擔。在此背景下，恒瑞醫藥研發的Edralbrutinib片若能順利上市，無疑將是中國視神經脊髓炎治療領域的一項重大突破。它不僅有望填補國內自主研發藥物的市場空白，更為廣大患者提供了更多元化、更貼近需求的治療選項。更為重要的是，Edralbrutinib片的問世，預計能有效減輕患者的疾病痛苦，同時憑借其可能帶來的成本效益優勢，進一步降低患者的經濟壓力，為提升患者生活質量、促進社會健康福祉貢獻積極力量。

七、發展因素

1、機遇

（1）政策支持與罕見病目錄的納入

2018年，NMOSD被正式納入國家首批121種罕見病目錄，這不僅提高了疾病在醫學界和公眾中的認知度，而且為相關藥物的研發、審批和市場準入提供了政策便利。國家對于罕見病藥物研發的鼓勵政策，如優先審評審批、市場獨占期等，極大地激發了企業的創新活力和研發投入。此外，隨著醫療保障體系的不斷完善，部分NMOSD治療藥物已被納入醫保目錄，減輕了患者的經濟負擔，增加了藥物的可及性和市場容量，為行業發展帶來了廣闊的市場前景。

（2）科技進步與研發能力的提升

隨著生命科學和醫學研究的不斷進步，對NMOSD等罕見病的了解日益深入，為藥物研發提供了更多可能性。中國在生物技術、基因編輯、蛋白質工程等領域的快速發展，為視神經脊髓炎藥物的創新提供了堅實的技術基礎。同時，國內一些領先的制藥企業和研究機構已經建立起較為完善的藥物研發平臺，具備從藥物設計、篩選到臨床試驗的全鏈條研發能力。這些技術積累和研發經驗的不斷積累，為開發出更有效、更安全的NMOSD治療藥物提供了重要保障，也為行業帶來了新的發展機遇。

（3）市場需求的增長與患者意識的提高

隨著人口老齡化的加劇和生活方式的變化，NMOSD等神經系統疾病的發病率呈現上升趨勢。同時，隨著健康意識的提高和醫療信息的普及，患者對于疾病的認知和治療需求也在不斷提升。加之國家對罕見病的重視，使得NMOSD患者得到了更多的關注和支持。市場需求的增長，不僅為藥物研發提供了動力，也為行業的發展帶來了新的增長點。此外，隨著國際交流的加深，中國藥物企業有機會參與國際合作和競爭，進一步拓展市場和提升國際影響力。

2、挑戰

（1）研發難度與成本高昂

視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）作為一種罕見病，其藥物研發具有高度的復雜性和不確定性。疾病的病因尚不完全清楚，發病機制復雜，這增加了藥物研發的難度。同時，由于患者群體相對較小，藥物研發的成本回收周期長，風險較高，導致企業在研發投入上存在猶豫。此外，罕見病藥物研發需要高度專業化的知識和技術支持，對研發團隊的要求極高，這進一步增加了研發成本。

（2）市場準入與醫保覆蓋有限

盡管中國政府已經將NMOSD納入罕見病目錄，并出臺了一系列鼓勵罕見病藥物研發和市場準入的政策，但目前市場上可供選擇的NMOSD治療藥物仍然有限。此外，雖然部分藥物已經通過優先審評審批程序加快上市，但并非所有藥物都能迅速被納入國家醫保目錄，導致患者用藥負擔重，藥物可及性受限。

（3）臨床試驗與患者招募難題

由于NMOSD的發病率低，患者分布分散，臨床試驗的招募工作面臨較大挑戰。招募足夠數量和代表性的患者參與臨床試驗，對于驗證藥物的安全性和有效性至關重要。然而，患者對于臨床試驗的認知不足，加之臨床試驗本身的復雜性和風險，使得患者招募工作更加困難。此外，臨床試驗的高標準和嚴要求也限制了部分潛在患者的參與。

八、競爭格局

中國視神經脊髓炎藥物治療行業呈現明顯梯隊發展現狀，海外廠商藥品大量進口，瓜分多數市場份額占據行業領先地位，本土品牌則聚焦免疫制劑市場及依靠藥品仿制拓寬市場，市場地位居后。整體來看，視神經脊髓炎藥物（NMOSD）行業呈現以下梯隊情況：第一梯隊公司有羅氏、阿斯利康；第二梯隊公司為正大天晴、信達生物、齊魯制藥等；第三梯隊有恒瑞醫藥、海正藥業、瀚暉制藥等。

九、發展趨勢

1、精準醫療與個體化治療的推進

隨著醫學研究的深入和生物技術的快速發展，中國視神經脊髓炎藥物行業正逐漸向精準醫療轉型。通過對疾病分子機制的更深入了解，未來的治療將更加側重于針對個體患者的基因特征、生物標志物和疾病亞型來設計治療方案。例如，針對AQP4-IgG陽性的NMOSD患者，開發和應用特異性更強、副作用更小的靶向藥物。此外，利用基因編輯技術如CRISPR-Cas9等進行的基因治療，也將為視神經脊髓炎等罕見病提供新的治療策略。個體化治療的實現，將顯著提高治療效果，減少不必要的藥物使用，降低患者的醫療負擔。

2、創新藥物研發與國際合作的加強

隨著國家對罕見病藥物研發政策的支持和鼓勵，預計將有更多的資源投入到新藥創制中。同時，國內藥企將加強與國際藥企和研究機構的合作，通過技術引進、聯合研發和市場共享等方式，加速新藥的上市流程。這種國際合作不僅可以促進中國藥物研發水平的提高，還能加快中國藥物進入國際市場的進程，提升中國在全球醫藥領域的影響力和競爭力。

3、醫保政策的完善與市場準入的優化

隨著國家對罕見病的重視程度不斷提升，預計將有更多的NMOSD治療藥物被納入醫保目錄，減輕患者的經濟負擔。此外，藥品審批流程的簡化和優先審評政策的實施，將加快新藥的市場準入速度，使患者能夠更快地獲得新的治療手段。政府還可能通過制定更為合理的藥品定價機制和采購政策，鼓勵企業研發和生產罕見病藥物，從而推動整個行業的健康發展。