我國科學家開發新型吸入式核酸納米遞送系統治療肺纖維化

特發性肺纖維化 (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 是進行性的間質性肺病并伴有持續的肺功能損傷。目前全球約有500萬人患IPF，平均中位生存期為3～5年。迄今為止，上市藥物僅有吡非尼酮和尼達尼布，且為美國食品藥品監督管理局（FDA）弱推薦藥物，存在巨大未滿足的臨床需求。

近期，上海交通大學聯合新澤西理工學院的科研團隊在《Science Advances》期刊發表了題為“Inhaled siRNA nanoparticles targeting IL11 inhibit lung fibrosis and improve pulmonary function post-bleomycin challenge”的研究論文。研究基于可吸入的核酸納米遞送載體，成功遞送小干擾RNA（siRNA）到達纖維化小鼠的肺部，實現肺纖維化的治療。

該研究通過利用脂質化合物制備的納米粒包載針對白介素11的siRNA（siIL11）得到siIL11@PPGC NPs，發現其具有良好的穩定性，可承受霧化過程中產生的剪切力并維持霧化前后的粒徑、形貌、細胞攝取和包封率不變，霧化后穿過肺黏液層可到達肺組織深處。體外實驗表明，siIL11@PPGC NPs可以顯著抑制成纖維細胞向肌成纖維細胞的轉化，細胞外基質的沉積及成纖維細胞的遷移。

該研究實現了靶向遞送治療核酸分子至肺部，為探索目前被定義為治療肺部疾病的“難以成藥”的靶點提供了潛在的機會，在治療包括IPF在內的多種呼吸系統疾病方面表現出巨大的臨床應用前景。

論文鏈接：

https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.abn7162

注：此研究成果摘自《Science Advances》期刊，文章內容不代表本網站觀點和立場，僅供參考。

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