創新藥行業周刊：多款創新藥物臨床獲批，基因治療新藥備受關注

【重點政策】陜西西安發布《西安市促進未來產業創新發展實施方案（2024—2027年）》，涉及超個性化藥物、心腦血管藥物等創新藥技術

7月24日，陜西西安市人民政府辦公廳關于印發《西安市促進未來產業創新發展實施方案（2024—2027年）》（以下簡稱《方案》）的通知。

《方案》指出，推進超個性化藥物、心腦血管藥物、抗衰老藥物、靶向抗癌藥物等創新藥技術的研究探索，加快研發重組蛋白藥物、多肽藥物、細胞和基因治療產品等生物創新藥，推進其在重大疾病和罕見病領域的臨床應用，加快院內制劑向新藥轉化，加強萃取、分離、濃縮、干燥等技術在中藥創新藥領域的應用。

點評：創新藥是指具有自主知識產權專利的藥物，相對于仿制藥，創新藥強調化學結構新穎或新的治療用途。隨著全球人口增長、人口老齡化以及醫療水平的提高，對創新藥的需求日益迫切，并呈現出持續增長的趨勢。近年來，為加速創新藥領域的發展，多項利好政策相繼出臺，為行業注入了強勁動力。數據顯示，2024年上半年，共有60款新藥品種在我國獲批上市，其中，包括30款1類創新藥，1類創新藥獲批上市數量同比增長20%，創新藥上市步伐持續加快。

在此背景下，西安市發布《方案》，針對創新藥技術及其臨床應用提出了具體而明確的推進策略，為行業未來發展指明了方向。其中，《方案》明確指出要推進超個性化藥物、心腦血管藥物、抗衰老藥物、靶向抗癌藥物等創新藥技術的研究探索。這一戰略部署將極大地激發科研機構和企業的創新熱情，引導更多資源投入到這些具有重大臨床價值的領域，從而加速新藥研發的進程，推動科研成果更快地從實驗室走向臨床，為患者提供更多、更好地治療選擇。同時，《方案》還聚焦于生物創新藥的研發與應用，特別是重組蛋白藥物、多肽藥物、細胞和基因治療產品等前沿領域。這將進一步激發該領域的創新活力，推動更多具有自主知識產權的生物創新藥進入臨床階段，為患者帶來更為精準、有效的治療希望。此外，《方案》還關注到了中藥創新藥的發展，提出了要加強萃取、分離、濃縮、干燥等技術在中藥創新藥領域的應用。這一舉措有助于提升中藥創新藥的研發效率和質量，推動中藥現代化和國際化進程?？傮w來看，《方案》的實施，將全面提升西安市乃至全國創新藥產業的創新能力和競爭力。

圖1：2020-2024年上半年中國創新藥上市情況

資料來源：國家藥監局、智研咨詢整理

【重點政策】寧波發布《寧波市加強基礎研究行動方案（2024-2027年）》

7月24日，寧波發布《寧波市加強基礎研究行動方案（2024-2027年）》（以下簡稱《方案》）?！斗桨浮诽岢鲆涌烨把乜萍佳芯坎季?。聚焦前沿新材料、未來智能、空天科技、未來海洋、原創新藥、精準診療等科技前沿熱點難點，部署一批前沿和交叉科學研究項目，加快推動前沿引領技術創新，力爭取得一批原創性成果，為寧波新興和未來產業提供戰略技術儲備。

【重點事件】TCR-T細胞療法擬納入突破性治療品種

7月22日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，由廣東香雪精準醫療技術有限公司申報的TAEST16001注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療組織基因型為HLA-A*02:01，腫瘤抗原NY-ESO-1表達為陽性的軟組織肉瘤。公開資料顯示，這是一款TCR-T細胞免疫治療產品。

【重點事件】AAV基因治療藥物擬納入突破性治療品種

7月22日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，由上海朗昇生物科技有限公司申報的LX101注射液擬納入突破性治療品種，這是一款AAV基因治療藥物，適用于治療RPE65雙等位基因突變相關的遺傳性視網膜營養不良（IRD）患者。該藥物通過腺相關病毒2型（AAV2）攜帶正常RPE65基因，能特異識別并轉染病變的視網膜色素上皮細胞，并在細胞內持續高效表達患者缺少的RPE65蛋白，恢復正常視循環，達到提升視功能的治療目的。

【重點事件】韜略生物/蘇中藥業聯合開發的馬來酸蘇特替尼膠囊擬納入突破性治療品種

7月24日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，由江蘇蘇中藥業等聯合申報的馬來酸蘇特替尼膠囊擬納入突破性治療品種，針對局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（僅限非耐藥性罕見EGFR突變，包括L861Q、G719X和/或S768I）。

蘇特替尼本次擬納入突破性治療品種針對的適應癥為局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（僅限非耐藥性罕見EGFR突變，包括L861Q、G719X和/或S768I）。根據韜略生物此前招股書披露的信息，在蘇特替尼針對該類非小細胞肺癌適應癥的2a期臨床試驗中，每天一次給藥80毫克劑量組的患者實現約92.9%的客觀緩解率（ORR）。

根據中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，蘇特替尼膠囊的兩項（2b期和2c期）臨床研究正在進行中。其中2b期研究針對局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（僅限非耐藥性罕見EGFR突變，包括L861Q、G719X和/或S768I）；2c期研究針對EGFR突變陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌。本次蘇特替尼擬納入突破性治療品種，意味著這款EGFR抑制劑新藥再次迎來新的進展。

【重點事件】朗信生物基因治療1類新藥擬納入突破性治療品種

7月22日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，由朗信生物旗下上海朗昇生物申報的LX101注射液擬納入突破性治療品種，適用于治療RPE65雙等位基因突變相關的遺傳性視網膜營養不良（IRD）患者。公開資料顯示，LX101注射液是一款以rAAV為載體的基因治療藥物，其治療RPE65突變相關IRD已進入3期臨床試驗階段。

【重點企業】同源康醫藥通過港交所聆訊，7款癌癥在研產品處于臨床階段

7月22日，港交所官網公示，同源康醫藥IPO申請已經通過聆訊。同源康醫藥致力于發現、收購、開發差異化靶向療法并對其進行商業化，以滿足癌癥治療中亟待滿足的醫療需求，尤其是肺癌領域。

自2017年成立以來，同源康醫藥已建立由11款候選藥物組成的管線，包括處于3期關鍵臨床階段的核心產品TY-9591（第三代EGFR-TKI）、其他6款臨床階段產品及4款臨床前階段產品。該公司還計劃通過內部努力并且與外部合作伙伴的合作來建立銷售及營銷能力，以確保在中國成功商業化該產品。

【重點企業】聯環藥業：擬定增募資不超2.85億元，用于創新藥LH-1801研發項目等

聯環藥業7月22日公告，公布2024年度以簡易程序向特定對象發行股票預案，本次以簡易程序向不超過35名（含）特定投資者發行股票募集資金總額不超過2.85億元(含本數)，不超過3億元且不超過最近一年末凈資產的20%，扣除發行費用后的募集資金凈額將投資創新藥LH-1801研發項目及補充流動資金。

新藥臨床

【重點企業】普利制藥納米創新藥PLAT001獲得中國藥物臨床試驗批準

7月24日，海南普利制藥股份有限公司發布關于創新藥注射用PLAT001獲得藥物臨床試驗批準的公告。

PLAT001是普利制藥和浙江大學聯合創制的First-in-class的納米創新藥，首次構建了γ-谷氨酰轉肽酶（GGT）介導的電荷反轉聚合物，并將其應用于抗腫瘤藥物的遞送，突破納米藥物在實體瘤中的滲透性瓶頸。

【重點企業】拜耳1類抗體新藥在中國獲批臨床

7月23日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，拜耳（Bayer）申報的1類新藥BAY 3375968獲批臨床，擬開發治療晚期實體瘤。公開資料顯示，這是一款新型Fc優化抗CCR8抗體，在國際范圍內處于1期臨床研究階段。

【重點企業】一品紅：全資子公司一類創新藥物APH01727片獲得《藥物臨床試驗批準通知書》

7月24日，一品紅發布公告稱，近日，公司全資子公司廣州一品紅制藥有限公司自主研發的一類創新藥物APH01727片的藥物臨床試驗申請已獲得國家藥品監督管理局批準，并收到《藥物臨床試驗批準通知書》，將于近期開展臨床試驗。

【重點企業】馴鹿生物用于治療多發性硬化的新藥臨床試驗申請獲美國FDA的許可

7月24日，馴鹿生物宣布其BCMA靶向CAR-T療法（伊基奧侖賽注射液）用于治療多發性硬化的新藥臨床試驗申請獲美國FDA的許可。無獨有偶，就在本月，邦耀生物開發的同種異體通用型CD19靶向CAR-T療法（TyU19）用于治療自身免疫疾病的積極研究成果發布于國際權威期刊《細胞》上。這些不斷涌現的CAR-T療法治療自身免疫疾病治療的進展，引發行業廣泛關注，也帶來新的啟示：在癌癥治療之外，CAR-T細胞療法或將進入新的篇章——自身免疫疾病。

【重點企業】豪森藥業/翰森制藥申報的1類新藥HS-10380的兩項臨床申請獲得批準

7月23日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，豪森藥業/翰森制藥申報的1類新藥HS-10380的兩項臨床申請獲得批準，擬治療雙相I型障礙躁狂發作。雙相I型障礙躁狂發作是雙相障礙（也被稱為躁狂抑郁癥）的表現類型之一。HS-10380是一款多靶點激動劑，目前也在開展用于精神分裂癥的臨床研究。

公開資料顯示，翰森制藥在抑郁癥領域還在開發另一款在研產品HS-10353，這是一款GABA受體正向調節劑，用于抑郁癥的2期臨床正在進行中。

【重點企業】信達生物三特異性抗體1類創新藥獲批臨床

7月23日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，信達生物1類新藥IBI3003獲批臨床，擬開發治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者。根據信達生物公開資料，這是一款GPRC5D/BCMA/CD3三抗產品。

根據信達生物2023年度業績報告，截至今年3月，該公司有超10款處于臨床開發階段的抗腫瘤藥物，涵蓋單抗、多抗、ADC、細胞治療等藥物類型。除了本次獲批臨床的IBI3003，其余處于1期臨床階段的抗腫瘤早期管線產品還還包括：PD-1/IL-2雙特異性抗體融合蛋白、CD47/PD-L1雙特異性抗體、CLDN18.2/CD3雙克隆抗體、靶向BCMA的CAR-T療法、B7-H3/EGFR雙抗ADC、B7-H3靶向ADC、以及HER3靶向ADC等。

【重點企業】正大天晴1類小分子新藥獲批臨床，針對MTAP缺失晚期惡性實體瘤

7月23日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網剛剛公示，正大天晴申報的1類新藥NTQ3617片獲批臨床，擬用于MTAP 缺失的晚期惡性實體腫瘤患者。根據公開信息，NTQ3617片是一款小分子新藥。

此次NTQ3617片獲批臨床，意味著這款新藥即將在MTAP缺失實體腫瘤患者中啟動臨床研究。這也是正大天晴近期迎來的又一創新管線進展。

【重點企業】LG化學針對罕見極端肥胖，口服新藥進入2期臨床研究

7月24日，LG化學宣布其合作伙伴Rhythm制藥啟動了LB54640項目開發，并對2期臨床試驗的首例受試者進行用藥。該研究計劃招募28名先天性及后天性下丘腦功能受損、難以控制食欲、12歲以上的下丘腦性肥胖癥患者。研究將分析受試者服用藥物第14周時的體質指數（BMI）變化值，以及長期服用52周之后的藥物安全性等。

LB54640是由LG化學自主研發的一款口服MC4R激動劑，用于治療罕見遺傳性肥胖癥。今年1月，LG化學向Rhythm制藥轉讓了該創新藥的全球開發及銷售權許可，項目預付款為1億美元，總合同規模達3.05億美元。

【重點企業】艾伯維針對血液癌癥的雙抗創新藥在華啟動3期臨床

7月24日消息，艾伯維（AbbVie）在中國啟動了ABBV-383輸注用溶液的國際多中心（含中國）3期臨床研究，針對適應癥為3線及以上復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）。公開資料顯示，ABBV-383是艾伯維在研的BCMA x CD3雙特異性抗體T細胞接合器，由雙價高親和力BCMA結合域、低親和力CD3結合域組成，旨在降低細胞因子釋放綜合征（CRS）的風險。其還包含一個沉默的Fc尾部，旨在延長半衰期，可以支持每4周（Q4W）一次給藥，從而可以提高患者的便利性，減輕患者的治療負擔。

【重點企業】默沙東（MSD）小分子癌癥新藥在華啟動3期臨床

7月24日消息，根據中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺最新公示，默沙東（MSD）用于治療原發性血小板增多癥的1類口服新藥MK-3543（bomedemstat）啟動3期臨床研究。Bomedemstat是一款口服賴氨酸特異性脫甲基酶1（LSD1）抑制劑，默沙東于2022年以約13.5億美元收購Imago BioSciences，從而獲得了這款候選藥物。

公示信息顯示，此次啟動的是一項國際多中心3期、隨機、開放性、活性藥物對照臨床研究，將在羥基脲緩解不佳或不耐受的原發性血小板增多癥受試者中評價bomedemstat與最佳可用治療（BAT）相比的安全性和有效性。根據試驗方案可知，該試驗藥物為膠囊劑型，每日口服治療，起始劑量為50mg QD（每日一次），并按照血液學評估情況進行劑量調整，最多156周的每日治療?；颊哒心嫉哪繕巳虢M人數為中國40人，國際300人。

【重點企業】微芯生物用于治療結直腸癌的西達本胺三聯療法3期臨床試驗申請獲NMPA批準

7月23日，微芯生物宣布，其抗腫瘤1類新藥西達本胺聯合信迪利單抗和貝伐珠單抗治療結直腸癌的3期臨床試驗申請獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準。該試驗為一項隨機、開放性、對照、多中心臨床研究，旨在評估西達本胺聯合信迪利單抗和貝伐珠單抗治療≥2線標準治療失敗的晚期微衛星穩定或錯配修復完整（MSS/pMMR）型結直腸癌患者的有效性與安全性。

新藥上市

【重點企業】信念醫藥/武田宣布基因治療新藥上市申請獲受理

7月24日，信念醫藥和武田（Takeda）共同宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治療血友病B成年患者的新藥上市申請（NDA）。根據信念醫藥新聞稿，BBM-H901是該公司自主研發和生產的首款產品，也是中國境內首個遞交新藥上市申請的針對遺傳病的基因治療藥物。該產品未來將由武田中國負責該產品在中國內地、中國香港和中國澳門地區的商業化推廣工作。

【重點企業】康哲藥業「熊去氧膽酸口服混懸液」獲批新適應癥

7月23日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）官網公示，康哲生物等聯合申請的熊去氧膽酸口服混懸液新適應癥上市申請已獲得批準。該項上市申請此前曾被中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）因“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格”納入優先審評，適應癥為：治療膽囊膽固醇結石（必須是X射線能穿透的結石，同時膽囊收縮功能須正常）、膽汁淤積性肝病和膽汁反流性胃炎。值得一提的是，這款熊去氧膽酸口服混懸液于幾天前在中國獲批首個適應癥，用于治療原發性膽汁性膽管炎（PBC）。

【重點企業】三迭紀與BioNTech公司達成合作，開發口服RNA藥物

7月23日，全球3D打印藥物公司南京三迭紀醫藥科技有限公司（簡稱“三迭紀”）宣布，已與專注于開創腫瘤及其他重癥治療藥物的BioNTech達成研究合作與平臺技術許可協議。根據協議，雙方將基于3D打印藥物技術開發口服RNA藥物。此次合作旨在提供一種突破性療法，通過方便的口服制劑的方式來解決未滿足的臨床需求。根據協議條款，三迭紀將獲得1000萬美元的首付款，并有望獲得總金額超過12億美元的產品開發、注冊和商業化里程碑付款，以及未來潛在的分級銷售特許使用費。

【重點企業】諾華合作開發雙特異性抗體抗癌療法

7月25日消息，Dren Bio今日宣布與諾華（Novartis）公司達成戰略合作。該合作將專注于利用Dren Bio的專有靶向髓系細胞激動劑和吞噬平臺，發現和開發用于治療癌癥的雙特異性抗體。根據協議條款，Dren Bio將從諾華公司獲得總計1.5億美元的預付款，其中包括對公司的2500萬美元股權投資。此外，Dren Bio有資格獲得高達28.5億美元的額外里程碑付款。Dren Bio和諾華將合作在腫瘤學領域推進靶向髓系細胞激動劑項目，直至選擇臨床候選藥物，之后諾華將全權負責剩余的開發、生產、監管和商業化活動。

【重點企業】阿斯利康引進一款EGFR降解劑

7月23日，Pinetree Therapeutics宣布，已與阿斯利康就臨床前EGFR降解劑候選藥物達成獨家選擇權和全球許可協議。根據協議條款，阿斯利康將獲得獨家選擇Pinetree的臨床前泛表皮生長因子受體（EGFR）蛋白降解劑進行全球開發和商業化的權利。Pinetree將獲得高達4500萬美元的預付款和近期付款，并有資格獲得額外的開發和商業里程碑款項，總計超過5億美元。

Pinetree的泛EGFR降解劑是基于其專有的多特異性抗體平臺開發的，在耐藥性腫瘤和酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥腫瘤中表現出有前景的抗腫瘤活性，并在與現有EGFR抑制劑聯合使用時表現出增強的活性。